朗来科技MY008211A片（盐酸兰诺可泮片）III期临床试验成功达到主要疗效终点

    2026年2月13日，武汉朗来科技发展有限公司宣布，公司自主研发的补体B因子（CFB）小分子抑制剂MY008211A片近日在既往未接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的III期临床试验（MY008211A-PNH-3-02）中成功达到主要疗效终点。该项研究由天津血研所张凤奎教授与北京协和医院韩冰教授牵头全国七家PNH医学中心共同完成。研究结果显示：与阳性对照药依库珠单抗相比，MY008211A片在主要终点及多个次要终点上均达到优效性。

• MY008211A片治疗组共50.0%受试者血红蛋白达到正常水平（Hb≥120 g/L），显著高于依库珠单抗治疗组9.1%。

• MY008211A片在改善贫血、溶血控制、摆脱输血依赖、提升生活质量的次要终点中均显示明显疗效，总体疗效优于依库珠单抗。

• MY008211A片在临床试验中安全性、耐受性良好，整体风险可控。

    血红蛋白提升是PNH患者的核心治疗诉求，现有研究药物治疗下仍有相当比例患者无法达到血红蛋白正常水平。针对中国PNH患者输血及治疗现状，MY008211A片在基线病情更重（与同类药物III期研究相比）的PNH患者中可提升并维持血红蛋白至正常水平，并快速实现溶血控制，有效改善患者贫血症状，使患者摆脱输血依赖，进而避免患者因输血造成感染以及输血相关反应。此外，MY008211A片还具有口服给药的便利性优势。

    III期研究安全性分析显示，MY008211A片安全性、耐受性良好，整体风险可控。试验期间，大部分不良事件及与研究药物相关的不良事件为1~2级，未发生荚膜细菌感染，突破性溶血风险可控。

    朗来科技董事长助理陈永凯表示：“MY008211A片III期研究结果显示，该产品在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中具有显著的疗效优势，尤其是在主要终点血红蛋白正常化上，经过24周治疗后，MY008211A片治疗组有50.0% 受试者达到 Hb≥120 g/L，显著高于依库珠单抗治疗组的 9.1%。同时，在改善贫血、溶血控制、摆脱输血依赖及提升生活质量等次要终点中，MY008211A片均显示明显优效性。此外，亚组分析结果提示，基线病情更重的PNH患者在接受MY008211A治疗后，也有较高比例的患者实现血红蛋白正常化。该研究成果为 PNH 治疗领域提供了全新的潜在选择，也进一步验证了 MY008211A 片在血液疾病领域的突出临床开发价值。”

    朗来科技医学战略与事务部负责人周昱男表示：“目前PNH患者多面临血红蛋白难以正常化、输血依赖等未被满足的治疗需求，C5单抗治疗虽能部分控制溶血，但仍有较多患者无法实现血红蛋白正常化。而MY008211A片作为口服的补体B因子小分子抑制剂，从机制上靶向补体替代途径的上游关键节点，相较C5单抗能更早期、更彻底地阻断补体过度激活，这也正是其在血红蛋白正常化等终点上展现显著优效的底层逻辑。我们坚信这款药物将为PNH患者带来兼具高效与安全的革新性选择，后续将加速其临床开发与商业化进程，惠及中国乃至全球PNH患者。”

    关于MY008211-PNH-3-02研究

    MY008211A-PNH-3-02研究是一项评价MY008211A片或依库珠单抗治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH受试者有效性的多中心、阳性药物平行对照的临床研究。该研究采用随机对照、开放标签设计，筛选合格的受试者按照1:1随机分配至试验药物组和对照组进入疗效观察期，受试者接受口服MY008211A片（每日2次，400 mg BID）或静脉输注依库珠单抗注射液治疗，共接受24周研究治疗。该研究在中国7家中心共入组67例既往未接受过补体抑制剂治疗PNH受试者。更多试验信息可访问临床试验官网（CTR20242848）查询。

    关于MY008211A片（盐酸兰诺可泮片）

    由武汉朗来科技科学家发现并开发的依适宁^®（通用名：盐酸兰诺可泮片）是一种CFB抑制剂，目前正针对多种补体参与介导的溶血性疾病进行研究。体外机制研究显示，依适宁^®能够和CFB结合，有效抑制补体通路激活，从而抑制溶血。 盐酸兰诺可泮片（依适宁^®）目前正在开展针对IgA肾病的II期临床试验。针对更多补体介导的疾病的临床开发正在筹备中。

    关于武汉朗来科技发展有限公司

    武汉朗来科技发展有限公司是一家以研发为基础、处于商业化阶段的创新型生物技术公司，总部位于中国武汉。我们致力于通过创新产品的发现、开发和商业化解决自身免疫疾病、心脑血管疾病领域未被满足的巨大医疗需求。我们的目标是利用我们的能力和资源努力促进中国及全世界人类的健康福祉。